Nuove conquiste nella cura della leucemia cronica e acuta

Luisa Romagnoni

La ricerca sulle malattie del sangue, compie continui passi avanti. Un chiaro esempio riguarda la leucemia mieloide cronica (Lmc), il cui trattamento prevede farmaci inibitori della tirosin-chinasi: più di un paziente su due, colpito da questa neoplasia, è in remissione completa della malattia, a un anno dalla sospensione della cura. Il dato lo rivela Enest freedom, un importante studio clinico, realizzato da Novartis e presentato agli ultimi congressi internazionali Asco ed Eha. Più in particolare: dopo almeno tre anni di trattamento con un inibitore della tirosin-chinasi di seconda generazione (nilotinib), utilizzato in monoterapia e in prima linea, più della metà (51,6 per cento) dei 190 pazienti con Lmc che hanno raggiunto una risposta molecolare profonda sostenuta, sono stati in grado di interrompere la terapia, rimanendo in remissione completa per 48 settimane.«Questo risultato - afferma Giuseppe Saglio, direttore del dipartimento di medicina interna dell'ospedale universitario San Luigi di Orbassano (To) - per noi è solo l'inizio: stiamo lavorando affinché possa diventare un traguardo per tutti i pazienti con leucemia mieloide cronica. La strada della sospensione è stata ormai intrapresa, con vantaggi per la qualità di vita dei pazienti, minori rischi di tossicità a lungo termine e un impatto positivo sui costi complessivi a lungo termine della terapia per il Servizio sanitario nazionale».

Componente fondamentale del programma di studi clinici Enest, sulla remissione libera da trattamento, è il monitoraggio della risposta molecolare profonda, che in Italia è assicurata da LabNet, network nazionale per la diagnostica molecolare, realizzato dal Gruppo italiano malattie ematologiche dell'adulto (Gimema), con il supporto di Novartis. La rete da oltre un decennio, è attiva per la leucemia mieloide cronica e dallo scorso aprile è dedicata anche alla leucemia mieloide acuta (Lma).

Per questa patologia, dopo oltre 25 anni, si profila la prima importante novità terapeutica: midostaurina, farmaco, disponibile dal 2017, che inibisce la mutazione genetica, è designato come breakthrough therapy dalla Fda statunitense.