Un farmaco per combattere la distrofia

da Roma

Porta firma italiana la scoperta di una possibile cura contro le distrofie muscolari: si tratta di un farmaco studiato contro il cancro al seno che sembra in grado di arrestare la degenerazione muscolare e promuovere la rigenerazione dei muscoli scheletrici. Lo studio, svolto in collaborazione con l’Istituto di ricerche di biologia molecolare, l’Idi di Roma e il Dulbecco Telethon, è stato diretto da Lorenzo Puri del Burnham Institute di La Jolla (risultati pubblicati su «Nature Medicine»). Il farmaco potrebbe rappresentare la prima cura veramente efficace contro questa grave malattia genetica. La forma più comune, con un malato ogni 3.500 nuovi maschi nati, è la distrofia di Duchenne. Puri aveva identificato in passato due famiglie di enzimi connessi a con la rigenerazione muscolare. Si tratta delle «acetil-transferasi», che la promuovono, e delle acetil-deacetilasi che, viceversa, la inibiscono. La Trichostatina A, oggi in studi clinici contro il cancro al seno, spegne gli enzimi inibitori della rigenerazione muscolare: per questo motivo i ricercatori hanno pensato di testare la molecola come una possibile cura contro le distrofie.

E la loro intuizione è stata premiata: nei topolini con la distrofia di Duchenne trattati con Trichostatina A la funzione muscolare non si riduce; inoltre, il farmaco promuove la rigenerazione della massa muscolare e i topolini distrofici trattati sono in grado di compiere esercizi fisici come i topolini sani.