Gli Stati Uniti approvano nuove cure contro alcune gravi neoplasie del rene

Negli stati Uniti la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato per alcune neoplasie renali che colpiscono gli adulti l'estensione delle indicazioni del farmaco everolimus. In particolare questo trattamento appare ottimale per i pazienti adulti con angiomiolipoma renale associato a sclerosi tuberosa (TSC), per i quali non è richiesto un immediato intervento chirurgico. Si tratta della prima approvazione di una terapia medica per questi pazienti.
L'approvazione accelerata è stata basata sui risultati dello studio Exist-2 di fase III, che ha mostrato una riduzione dell'angiomiolipoma renale nel 42% dei pazienti trattati. Il farmaco ha dimostrato di essere efficace anche nella riduzione delle lesioni cutanee, che rappresentano un problema importante per la maggior parte di questi pazienti.
«Gli angiomiolipomi renali sono una delle più grandi cause di morbidità e mortalità nei pazienti adulti affetti da TSC e possono essere uno degli aspetti più impegnativi da trattare», ha affermato John Bissler, MD, Clark West Endowed Chair of Nephrology at Cincinnati Children's Hospital Medical Center. Ha precisato: «Abbiamo raggiunto una tappa importante per i pazienti affetti da TSC, poiché everolimus è il solo farmaco approvato per diminuire le dimensioni degli angiomiolipomi renali. Fino all'80% dei pazienti affetti da TSC, malattia genetica che può indurre la formazione di tumori benigni in diversi organi, svilupperà gli angiomiolipomi renali nel corso della malattia. L'esordio tipico si presenta tra i 15 ed i 30 anni e la prevalenza aumenta con l'età.

Col passare del tempo, questi tumori possono aumentare di dimensioni e causare un'emorragia interna severa, tanto da richiedere interventi chirurgici di emergenza, quali embolizzazione e nefrectomia, o condurre ad insufficienza renale. É vitale ogni efficace terapia farmacologica