Aumentano i casi di guarigione grazie a efficaci cure farmacologiche per la leucemia mieloide cronica una diffusa neoplasia ematologica

Oltre 300 esperti hanno discusso a Napoli sulla Leucemia Mieloide Cronica (LMC), neoplasia ematologica e sulle possibilità oggi esistenti per combattere questa grave malattia che rappresenta il 15 per cento di tutti i casi di leucemia. Un nuovo farmaco fa sperare i pazienti affetti da questa patologia. Già disponibile in Italia, nilotinib (Tasigna), è sviluppato da Novartis nell’ambito del progetto «Path to cure», che ha ricevuto l’approvazione anche nel nostro Paese, come trattamento di prima linea per i pazienti adulti affetti da leucemia mieloide cronica Ph+. L'approvazione si basa sui dati dello studio di Fase III ENESTnd in cui nilotinib ha dimostrato di superare imatinib nell’ottenere percentuali significativamente più elevate di risposta molecolare non solo maggiori, ma anche complete e nel ridurre in modo significativo la progressione della malattia.
«L’utilizzo di nilotinib come terapia di prima linea evidenzia vantaggi concreti per i pazienti che vengono colpiti da leucemia mieloide cronica. In particolare, nella fase iniziale della terapia il farmaco riduce sostanzialmente il rischio di progressione verso la fase accelerata e la crisi blastica e conseguentemente riduce il rischio di morte», spiega il professor Giuseppe Saglio, ordinario di medicina interna ed ematologia dell’università di Torino.
Dopo l’introduzione di imatinib nel 2001, la disponibilità in Italia di nilotinib in prima linea rappresenta un nuovo paradigma della terapia della leucemia mieloide cronica (Lmc). Questo traguardo segna un passo ulteriore nel percorso verso la cura definitiva della malattia e vede Novartis impegnata nella ricerca di soluzioni terapeutiche e nella definizione di nuovi approcci per la gestione di questa patologia .
Nilotinib è un potente e selettivo inibitore della proteina Bcr-Abl che causa la produzione di cellule tumorali nella leucemia mieloide cronica Ph+. La profonda riduzione di Bcr-Abl, definita come risposta molecolare maggiore e completa, rappresenta oggi una tappa fondamentale per il controllo della malattia a lungo termine nei pazienti.
«Grazie all’introduzione in terapia degli inibitori delle tirosino chinasi, la sopravvivenza a 10 anni è passata dal 20 per cento all’80 per cento», sostiene il professor Michele Baccarani, docente di ematologia presso l’universita’ di Bologna. L’incidenza della malattia è pari a circa 10 - 15 nuovi casi per milione anno, per un totale in Italia di circa 600 - 900 nuovi casi - anno. Il progetto «Path to cure» di Novartis prevede sforzi per migliorare la comprensione della patologia, la standardizzazione del metodo di misura della risposta alla terapia e la definizione di nuovi approcci per la gestione complessiva della leucemia mieloide cronica e soprattutto la possibilità di sospendere la terapia. In questo ambito rientrano attività uniche di collaborazione con enti accademici e scientifici a livello nazionale ed europeo, quali il progetto Labnet ed EUTOS.

«Sono entrambi progetti di successo in cui si è stabilita una importante collaborazione tra enti accademici e azienda farmaceutica», spiega Fabrizio Pane, professore ordinario di ematologia e presidente della Società Italiana di Ematologia.