Colite ulcerosa, arrivato l'ok per il trattamento con ozanimod

Buone notizie per ozanimod: ha ottenuto l'approvazione della Commissione Europea per l’utilizzo di ozanimod nel trattamento degli adulti con colite ulcerosa in fase attiva da moderata a severa. La conferma arriva direttamente da Bristol Myers Squibb.

A far scaturire l'ok della Commissione, i risultati dello studio di Fase 3 True North, controllato con placebo, al quale hanno partecipato 645 pazienti di età media di 42 anni. Dai dati, pubblicati a settembre nel volume 30 del New England Journal of Medicine con il titolo “Ozanimod as Induction and Maintenance Therapy for Ulcerative Colitis”, si è evidenziato un miglioramento dei principali endpoint clinici, endoscopici e di guarigione delle mucose coinvolte dalla patologia, escludendo invece nuove segnalazioni di sicurezza.

Colite ulcerosa, una patologia diffusa e invalidante

Il farmaco prodotto da Bristol Myers Squibb si assume per via orale, una volta al giorno, ed agisce sul recettore della sfingosina 1-fosfato. Si tratta del primo nonché unico modulatore orale del recettore della sfingosina 1-fosfato ad aver ricevuto l'approvazione per il trattamento della colite ulcerosa, prendendosi di diritto il ruolo di opportunità primaria per il trattamento della malattia di tipo cronico immunomediato.

Circa 12,6 milioni di persone al mondo soffrono di colite ulcerosa, malattia infiammatoria cronica dell'intestino che produce una risposta immunitaria anormale in grado di causare infammazioni e ulcere nella mucosa del colon e del retto, con presenza di sangue nelle feci, diarrea e dolore addominale. I sintomi influiscono negativamente sulla vita di ogni giorno, impattando sulle attività svolte e diminuendo sensibilmente il benessere emotivo e sociale di chi ne è affetto.

Oltre che per la colite ulcerosa, in futuro ozanimod potrebbe essere utilizzato anche per il trattamento della malattia di Crohn in fase attiva, elemento al centro dello studio clinico di Fase 3 Yellowstone, attualmente in corso. Intanto, l'Agenzia Americana del Farmaco ne ha approvato l'uso non solo per la colite ulcerosa, ma anche per forme recidivanti di sclerosi multipla a partire da maggio 2021.

Ozanimod, il plauso della comunità scientifica

Jonathan Sadeh, M.D., MSc., senior vice president di Immunology and Fibrosis Development, in Bristol Myers Squibb si è dichiarato soddisfatto dei risultati raggiunti: «Con l'odierna approvazione di ozanimod per la colite ulcerosa da parte della Commissione Europea, pazienti e medici hanno ora a disposizione un’opzione terapeutica orale da assumere una volta al giorno per aiutare ad affrontare questa malattia invalidante, con un profilo di efficacia e di sicurezza dimostrato e con un meccanismo di azione diverso dalle altre terapie disponibili. Siamo orgogliosi della nostra eredità nelle scienze transformative e nei farmaci innovativi che ci ha portato fino a questo punto e non vediamo l’ora di poter fornire ai pazienti idonei in Europa una nuova terapia che offre un notevole sollievo dai sintomi e una remissione clinica duratura».

Il dott. Silvio Danese, M.D., Direttore, Gastroenterologia e Endoscopia, IRCCS, Ospedale San Raffaele e Università Vita-Salute San Raffaele di Milano, ha invece sottolineato come il trattamento con il medicinale possa rivelarsi una chiave di volta nei confronti della patologia: «I risultati dello studio True North mostrano che ozanimod ha confermato un’efficacia significativa e durevole nei pazienti con colite ulcerosa attiva da moderata a severa, per gli endpoint multipli principali come il miglioramento clinico, la guarigione endoscopica e delle mucose e la remissione clinica. I risultati relativi al miglioramento endoscopico e alla remissione istologica sono particolarmente importanti perchè sono molto difficili da raggiungere e indicano che ozanimod ha il potenziale per diventare un’opzione terapeutica efficace e sicura per i medici che curano i pazienti adulti con questa malattia cronica e grave».

Anche Luisa Avedano, CEO, European Federation of Crohn's & Ulcerative Colitis Associations, ha plaudito ai dati emersi da True North, ricordando l'importanza di un trattamento efficace nei confronti di una patologia così gravosa sulla quotidianità di chi ne soffre: «In Europa, più di 3 milioni di persone sono colpite da una malattia infiammatoria intestinale come la colite ulcerosa, che rappresenta una forma problematica e spesso invalidante.

Sono soddisfatta perchè abbiamo a disposizione una nuova opzione terapeutica orale per i pazienti e i loro caregivers nella gestione dei sintomi di una malattia che può avere un impatto così pesante sulla qualità di vita».