Leucemia mieloide acuta, approvato il primo trattamento orale

L'azacitidina in compresse potrà essere utilizzata per la terapia di mantenimento nei pazienti adulti con leucemia mieloide acuta. Lo ha annunciato Bristol Myers Squibb dopo l'autorizzazione rilasciata dalla Commission Europea.

Tra le forme più comuni tra gli adulti, la leucemia mieloide acuta colpisce circa 350mila persone ogni anno, con un tasso stimato di sopravvivenza a 5 anni in Europa del 17%. A caratterizzarla, una crescita repentina delle cellule anomale nel midollo osseo, le quali interferiscono con la produzione del sangue e dei suoi corpuscoli, ovvero globuli rossi, piastrine e globuli bianchi facendo insorgere anemia, sanguinamento e infezioni.

Quella a base di azacitidina è la prima ed unica terapia orale di mantenimento che è riuscita a dare risultati concreti in termini di sopravvivenza globale significativa, con beneficio di sopravvivenza libera da recidiva nei pazienti colpiti da un'ampia gamma di sottotipi di leucemia mieloide acuta. L'introduzione della terapia coinvolge i pazienti con remissione completa o in remissione completa con recupero parziale dell'emocromo, dopo aver sostenuto la terapia di induzione, con o senza trattamento di consolidamento, e non candidabili al trapianto di cellule ematopoietiche staminali, compresi quelli che hanno scelto di non procedervi.

Azacitidina, l'efficacia della terapia si diffonde a livello globale

Con l’approvazione dell’autorizzazione all’immissione in commercio di tipo centralizzata, la terapia è stata introdotta in tutti gli Stati membri dell’Unione Europea, comprese Norvegia, Islanda e Liechtenstein. La stessa, in formulazione orale, è utilizzata anche negli Stati Uniti per il trattamento continuativo nei pazienti adulti con leucemia mieloide acuta in prima remissione o in remissione completa con recupero incompleto dell’emocromo, successivamente all'intervento con chemioterapia di induzione intensiva o nei casi in cui le persone sottoposte a trattamento intensivo non siano in grado di portarlo a termine.

Ipometilante ad assunzione giornaliera che viene incorporato nel DNA e nell’RNA, l'azacitidina si è dimostrata capace di ripristinare la normale funzione dei geni fondamentali che agiscono sulla differenziazione e proliferazione cellulare. In Canada, la formulazione orale è approvata come terapia di mantenimento per la leucemia mieloide acuta in remissione completa oppure in remissione completa con recupero incompleto dell’emocromo, dopo terapia di induzione con o senza trattamento di consolidamento, e non eleggibili per il trapianto di cellule staminali ematopoietiche.

Azacitidina, i risultati dello studio Quazar Aml-001

A dare il via all'impiego dell'azacitidina orale sono stati i risultati dello studio internazionale di fase 3 Quazar Aml-001, realizzato in maniera randomizzata e in doppio cieco su 472 pazienti di età pari o superiore a 55 anni e pubblicato sul New England Journal of Medicine a dicembre 2020. Tutti avevano riportato una diagnosi recente di leucemia mieloide acuta, citogenetica a prognosi intermedia o sfavorevole, in prima remissione completa o in remissione completa con recupero incompleto dell’emocromo.

Precedentemente, erano stati sottoposti a chemioterapia di induzione intensiva con o senza trattamento di consolidamento, e non candidati al trapianto di cellule staminali ematopoietiche al momento dello screening. Con un trattamento della durata media di 12 cicli con azacitidina, la sopravvivenza globale mediana si è mostrata superiore a due anni. Buoni risultati anche per la qualità di vita globale, rimasta intatta durante l'intero ciclo di cure.

Andrew Wei, MBBS, Ph.D., sperimentatore principale dello studio, Alfred Hospital and Monash University, Melbourne, Australia ha sottolineato l'importanza dell'introduzione del farmaco in alcune particolari condizioni legate alla patologia: “Nell’Unione Europea c’è un bisogno clinico non soddisfatto rispetto alle opzioni terapeutiche di mantenimento della leucemia mieloide acuta poiché le risposte alla terapia di induzione possono essere di breve durata e il rischio di recidiva è alto, specialmente per i pazienti non eleggibili al trapianto di cellule staminali. L’approvazione di azacitidina orale da parte della Commissione Europea offre la possibilità di apportare un beneficio clinico e di cambiare il paradigma terapeutico dei pazienti con leucemia mieloide acuta, in una gamma di sottotipi”.

Noah Berkowitz, M.D., Ph.D., vicepresidente senior, Hematology Development, Bristol Myers Squibb ha mostrato la propria soddisfazione per il successo ottenuto, soprattutto alla luce del miglioramento delle condizioni delle persone affette da questa patologia del sangue: “L’approvazione di azacitidina orale rappresenta un progresso significativo per i pazienti dell’Unione Europea affetti da leucemia mieloide acuta, con un’urgente necessità di terapie di mantenimento per questo tumore aggressivo del sangue.

Siamo impegnati nel contribuire a migliorare i risultati a lungo termine e a prolungare notevolmente la sopravvivenza dei pazienti con malattie difficili da trattare, collaborando con gli Stati membri dell’Unione Europea per rendere azacitidina orale disponibile il più presto possibile per i pazienti eleggibili”.