Cellule riprogrammate contro la leucemia, intervento al Bambin Gesù

Cellule riprogrammate contro il tumore: primo intervento all'ospedale Bambin Gesù di Roma. I medici e i ricercatori dell’Ospedale Pediatrico romano hanno manipolato geneticamente le cellule del sistema immunitario di un bambino di quattro anni, affetto da leucemia linfoblastica acuta, che non aveva risposto positivamente alle terapie convenzionali. Il fine è stato quello di renderle in grado di "riconoscere e attaccare il tumore". Arriva un'importante novità, dunque, nella lotta contro i tumori. Il bambino operato sta bene ed è stato dimesso.

Un altro risultato straordinario per l'ospedale vaticano, quindi, ha consentito che i linfociti del piccolo paziente, una volta manipolati, siano stati reindirizzati contro . L'operazione è scaturita da uno Studio accademico dell’Ospedale stesso, che ha portato a questa sperimentazione. Lo studio è promosso da AIRC, dal Ministero della Salute e dalla Regione Lazio. Locatelli, il direttore del dipartimento di di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica ha parlato di un "Approccio innovativo alla cura delle neoplasie". Dallapiccola, direttore scientifico del plesso sanitario in questione, ha dichiarato che si tratta di una "Pietra miliare nel campo della medicina personalizzata".

"La tecnica di manipolazione delle cellule del sistema immunitario del paziente - si legge nel comunicato inviatoci dal Bambin Gesù - rientra nell’ambito della cosiddetta terapia genica o immunoterapia, una delle strategie più innovative e promettenti nella ricerca contro il cancro". E ancora: "I medici e i ricercatori del Bambino Gesù hanno prelevato i linfociti T del paziente – le cellule fondamentali della risposta immunitaria – e li hanno modificati geneticamente attraverso un recettore chimerico sintetizzato in laboratorio. Questo recettore, chiamato CAR (Chimeric Antigenic Receptor), potenzia i linfociti e li rende in grado – una volta reinfusi nel paziente - di riconoscere e attaccare le cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo, fino ad eliminarle completamente". La terapia in questione era già stata sperimentata con successo nel 2012, negli Stati Uniti, su una bambina di 7 anni con leucemia linfoblastica acuta. Il risultato straordinario dell'ospedale vaticano, però, è stato raggiunto attraverso un metodo differente.

"L’approccio adottato dai ricercatori del Bambino Gesù guidati dal prof. Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica - si legge sul comunicato - differisce parzialmente da quello nord-americano. Diversa è la piattaforma virale utilizzata per la trasduzione delle cellule, per realizzare cioè il percorso di modificazione genetica. Diversa è la sequenza genica realizzata (costrutto), che prevede anche l’inserimento della Caspasi 9 Inducibile (iC9), una sorta di gene “suicida” attivabile in caso di eventi avversi, in grado di bloccare l’azione dei linfociti modificati. E’ la prima volta che questo sistema, adottato grazie alla collaborazione dell’Ospedale con Bellicum Pharmaceuticals, viene impiegato in una terapia genica a base di CAR-T: una misura ulteriore di sicurezza per fronteggiare i possibili effetti collaterali che possono derivare da queste terapie innovative", ha sottolineato l'ufficio stampa dell'ospedale.

Il bambino di quattro anni è stato il primo ad essere operato mediante questo metodo rivoluzionario. "Per questo bambino – ha sottolineato il prof. Locatelli – non erano più disponibili altre terapie potenzialmente in grado di determinare una guarigione definitiva. Qualsiasi altro trattamento chemioterapico avrebbe avuto solo un’efficacia transitoria o addirittura un valore palliativo. Grazie all’infusione dei linfociti T modificati, invece, il bambino oggi sta bene ed è stato dimesso. È ancora troppo presto per avere la certezza della guarigione, ma il paziente è in remissione: non ha più cellule leucemiche nel midollo. Per noi è motivo di grande gioia, oltre che di fiducia e di soddisfazione per l’efficacia della terapia.

Abbiamo già altri pazienti candidati a questo trattamento sperimentale", ha specificato il direttore del dipartimento interessato. Una bellissima notizia, che apre a nuove possibilità per la sconfitta definitiva delle malattie genetiche.