Le molte vittorie sulle malattie del sangue

Nuovi traguardi terapeutici, si affacciano all'orizzonte, per la leucemia mieloide cronica (LMC). Una neoplasia ematologica maligna, rappresenta negli adulti circa il 15-20 per cento di tutti i casi di leucemia. Quasi 1000 le nuove diagnosi ogni anno in Italia. Nell'arco di una decina di anni, per questa patologia, la ricerca è arrivata ad uno straordinario avanzamento, tale da rendere possibile l'interruzione della terapia. E oggi si parla addirittura di guarigione. «Celebriamo un decennio entusiasmante, nel quale siamo riusciti a portare avanti la frontiera della ricerca e la cura delle malattie del sangue, rendendo possibile la guarigione per molti pazienti, una lunga sopravvivenza per molti altri e una buona qualità di vita quasi per tutti», dichiara Franco Mandelli, ematologo di fama internazionale e presidente nazionale AIL, in occasione della IX edizione della Giornata nazionale per la lotta contro leucemie, linfomi e mieloma. «In questo giorno però vogliamo guardare anche avanti e ai risultati che potremmo raggiungere nei prossimi dieci anni: le conoscenze acquisite grazie alla leucemia mieloide cronica, rappresentano il modello e un bagaglio formidabile per nuove e più avanzate ricerche, sempre più orientate alla caratterizzazione molecolare delle malattie e quindi allo sviluppo di nuovi farmaci mirati». Nella lotta alle malattie del sangue, il punto di svolta è stato l'identificazione del difetto citogenetico che dà origine alla proteina alterata, BCR/ABL, causa della LMC e, su questa base, alla progettazione di farmaci mirati allo specifico difetto molecolare. L'obiettivo è adesso l'interruzione della terapia, una volta raggiunta la risposta molecolare profonda: alcuni studi internazionali comparativi, come lo studio ENESTnd, hanno evidenziato la superiorità dei farmaci di seconda generazione (come nilotinib, inibitore della tirosin-chinasi BCR-ABL) in termini di efficacia, e hanno posto le basi per indagare sulla possibilità di sospensione del trattamento.

Con l'avvento delle terapie mirate di seconda generazione, è aumentata la possibilità di raggiungere risposte molecolari profonde. Le cellule leucemiche si riducono anche se si sospende la terapia, in due terzi dei casi.