"Avrà accesso alle cure". Meloni risponde ai genitori di Simone, il bimbo affetto da malattia rara

Il presidente del Consiglio Giorgia Meloni interviene per aiutare i genitori del piccolo Simone, un bambino siciliano di 3 anni affetto da deficit di AADC, una malattia genetica rara.

Alcuni giorni fa il papà del piccolo si era rivolto al governo per chidere aiuto, dal momento che la terapia sperimentale a cui ha diritto Simone non è ancora arrivata in Italia. Il premier non ha esitato un istante: appresa la situazione, ha subito preso provvedimenti.

L'appello del papà

Simone ha purtroppo una malattia genetica rara, il deficit di AADC, che colpisce il cervello. Il bambino ha ricevuto l'autorizzazione per sottoporsi all'unica terapia genica approvata, ma questa non è disponibile in Italia.

Attualmente il piccolo è ricoverato presso l'ospedale Gaslini di Genova, dove ha da poco subito un intervento, ma ha urgente bisogno di cure specifiche. Proprio per questa ragione Sebastiano, il suo papà, ha rivolto un disperato appello alle autorità italiane. La lettera è stata indirizzata al premier Giorgia Meloni, al ministro della Salute Orazio Schillaci e al sottosegretario Marcello Gemmato, e al ministro per la Famiglia Eugenia Roccella.

"Mio figlio non parla e non cammina, e questi sono solo alcuni dei sintomi che gli causa la malattia da cui è affetto dalla nascita. In tutta Italia ci sono solamente 16 casi di questa malattia e Simone è l'unico che ha tutti i requisiti per ricevere la terapia genica, che può essere eseguita al Policlinico Umberto I di Roma, unico centro autorizzato in Italia", si legge nella missiva, successivamente pubblicata sui social.

La terapia è stata approvata dall'Ema, ma a causa della burocrazia italiana non ha ancora ricevuto il via libera dell'Aifa, indispensabile per consentire la somministrazione del farmaco. Pare infatti che il prof. Leuzzi del Policlinico Umberto I abbia chiesto per ben due volte ad Aifa di poter usare il farmaco sul bambino accedendo ai fondi della legge 326, ma ogni volta è arrivata una risposta negativa.

L'intervento di Giorgia Meloni

Compresa la gravità della situazione, il presidente del Consiglio ha subito risposto alla famiglia di Simone. Ci sono buone notizie: il piccolo avrà pieno accesso alla cura, come dichiarato dalla stessa Meloni.

"Oggi sono felicissima di annunciare che avrà pieno accesso alle cure di cui ha bisogno. Un abbraccio alla mamma e al papà. Auguro il meglio a questa famiglia forte e determinata", ha scritto sulle proprie pagine social il premier.

Cos'è il deficit di AADC

Conosciuto anche come decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici, il deficit di AADC è una malattia genetica rara che colpisce il cervello, interferendo nelle comunicazioni fra le cellule del sistema nervoso. Una mutazione, di fatto, che provoca una dimunuzione dei neurotrasmettitori presenti nell'organismo.

La patologia è riconoscibile da alcuni sintomi indicativi, che si presentano molto presto, già a 10 settimane dalla nascita: scarso tono muscolare, ritardato sviluppo del controllo della testa, del gattonamento e della parola, disturbi del movimento del corpo, movimenti oculari involontari, ipersalivazione, palpebre

cadenti, disturbi del sonno e alterazioni comportamentali.

Al momento, purtroppo, non esiste una terapia risolutiva. Ci sono però delle cure sperimentali, proprio come quella a cui ha diritto il piccolo Simone.