Sclerosi multipla, nuove conferme dallo studio su ozanimod

Celgene, parte di Bristol Myers Squibb, ha annunciato i risultati dello studio di Fase 3 Daybreak, dedicato alla dimostrazione del profilo di efficacia e sicurezza di ozanimod per i pazienti con forme recidivanti di sclerosi multipla. Per la presentazione, è stato scelto il 37°Congresso dell’European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (Ectrims), tenutosi dal 13 al 15 ottobre 2021 in forma virtuale.

Sclerosi multipla, il trattamento con ozanimod

Modulatore orale del recettore S1P, ozanimod causa la ritenzione dei linfociti nei tessuti linfoidi, riducendone il numero nel sangue periferico agendo sulla loro migrazione nel sistema nervoso centrale causata dalla patologia. Approvato dalla Food and Drug Administration a marzo 2020 per gli aadulti con forme recidivanti, a maggio dello stesso anno il farmaco ha ricevuto l’ok della Commissione Europea per i pazienti adulti con sclerosi multipla recidivante remittente con malattia attiva confermata da caratteristiche cliniche o di imaging.

Invalidante e imprevedibile, la sclerosi multipla colpisce 700mila persone nella sola Europa e circa 2,5 milioni in tutto il mondo. Le forme recidivanti di questa terribile malattia sono le più comuni durante le diagnosi effettuate dal personale medico, cioè circa l’85% dei casi totali, mentre il 10-15% presenta forme primariamente progressive.

Studio Daybreak, i risultati

Con Daybreak, studio di estensione in aperto degli studi di Fase I, II e III è stato valutata la sicurezza del farmaco nel trattamento della patologia nella popolazione globale. Quanto emerso presente una sicurezza coerente con i precedenti risultati, senza nuovi segnali nel periodo di utilizzo a lungo termine di ozanimod.

I dati mostrano come il trattamento abbia presentato un basso tasso di recidiva annualizzato, pari allo 0,103. Ai mesi di controllo 36 e 48, il 75% e il 71% dei pazienti coinvolti si è mostrato libero da ricadute mentre la progressione di disabilità confermata a 3 e a 6 mesi è stata osservata nel 13,9% e 11,4% dei partecipanti allo studio.

Bruce Cree, M.D., Ph.D., M.A.S., investigatore dello studio e Professore di Neurologia Clinica della University of California San Francisco (UCSF) Weill Institute for Neurosciences e Direttore ricerca clinica UCSF MS Center, si è mostrato positivo rispetto ai dati emersi dallo studio: «L’intervento precoce ed efficace può avere un impatto significativo sui risultati fisici e cognitivi nel corso del tempo, e i bassi tassi di recidiva sono importanti indicatori degli outcomes dei pazienti». A questo, poi, si aggiunge la conferma delle potenzialità del farmaco per i trattamenti di tipo prolungato o in fase iniziale della malattia: «I dati dello studio Daybreak ci forniscono una visione chiara del profilo di efficacia e sicurezza a lungo termine di ozanimod e confermano il suo potenziale se utilizzato nelle fasi precoci del trattamento per i pazienti affetti da forme recidivanti di sclerosi multipla».

Anche Jonathan Sadeh, M.D., MSc., head of Immunology and Fibrosis Development, Bristol Myers Squibb, ha sottolineato il medesimo aspetto, ricordando l’impegno della società nel contrastare malattie fortemente invalidanti come la sclerosi multipla: «Le nostre presentazioni all’Ectrims 2021 supportano il numero sempre crescente di evidenze che sottolineano l’efficacia e la sicurezza a lungo termine di ozanimod nel trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla e dimostrano il nostro impegno a fornire importanti innovazioni che aiutino a preservare il corpo e la mente dei pazienti affetti da sclerosi multipla. Siamo impegnati a migliorare la conoscenza di questa malattia imprevedibile e invalidante con lo scopo di trasformare la medicina attraverso la scienza».

La durata media del trattamento dei 2494 pazienti trattati con ozanimod, analizzata nello studio Daybreak, si è attestata a 46,8 mesi, prolungandosi per alcuni fino a 62,7 mesi. L’85,9% di essi, 2143 in totale, ha presentato eventi avversi legati all'utilizzo del farmaco, di cui 298 in forma grave e 75 per i quali è stata decisa l’interruzione in toto.

Tra gli eventi avversi, il più comune è stata la nasofaringite, nel 19,6% dei casi, seguita dall’emicrania (15,8%), infezione delle alte vie respiratorie (11,1%) e linfopenia (10,3%).

Numerosi sono stati gli abstract presentati durante il congresso Ectrims, tutti orientati allo sviluppo della ricerca di trattamenti efficaci contro la sclerosi multipla.