La biotecnologia può vincere le malattie rare

«Le biotecnologie sono sempre più artefici dell'innovazione. I farmaci di origine biotecnologica rappresentano un'opportunità di terapia, per alcune gravi patologie, a volte l'unica possibilità di cura, come nel caso delle malattie rare. Il futuro è promettente e oggi, sempre più grandi multinazionali farmaceutiche, guardano alle imprese biotech, come alla loro fonte di innovazione». A sostenerlo è Daniel G. Welch, chairman, CEO & president di Intermune, biotech americana, con programmi di ricerca e sviluppo che si concentrano sulle malattie dell'apparato respiratorio, in particolare quelle orfane e caratterizzate da fibrosi. L'azienda (fondata 13 anni fa, 26milioni di dollari di fatturato, 263 addetti,una tra le più promettenti fra le società biofarmaceutiche di media dimensione), rappresenta un modello di business nel settore delle biotecnologie.«Siamo una delle prime aziende biotech ad aver creato la propria struttura, senza siglare accordi di partnerships con imprese multinazionali, come di solito avviene nelle fasi di sperimentazione più avanzate», spiega Welch. Capacità innovativa applicata nella ricerca e sviluppo. Gli avanzamenti raggiunti in questo ambito consentono di disporre di soluzioni terapeutiche che hanno modificato l'approccio verso alcune patologie gravi, come quelle oncologiche, infiammatorie e alcune malattie rare. Un quinto dei farmaci in commercio e la metà delle molecole in fase di sviluppo, arrivano dalla ricerca biotecnologica. Negli Stati Uniti, le biotecnologie della salute sono un settore trainante. Importante il segmento delle malattie rare: sono più di 6mila quelle conosciute, spesso sono patologie metaboliche di origine genetica, diversi milioni di persone ne sono affette in tutto il mondo, solo in Europa, i pazienti sono più di 25 milioni. «La legislazione americana come quella europea consentono diversi benefici per le aziende che investono nelle malattie rare», sottolinea Welch. Rispetto ad una decina di anni fa, gli investitori sono però meno favorevoli ad assumersi i rischi. Il finanziamento è più difficile. «La tendenza è quella di investire meno in idee e tecnologie altamente sperimentali», aggiunge il CEO di Intermune. «Vi è una maggiore richiesta di evidenze e di dati. La situazione è la stessa anche in Europa. Gli investimenti hanno subito una riduzione del 20 per cento, negli Stati Uniti». La biotech Intermune è impegnata nel trattamento di una malattia rara: la fibrosi polmonare idiopatica. Più di 10mila i pazienti in Italia, la prognosi è grave: una progressione inesorabile ed unamortalità a cinque anni dalla diagnosi del 50-70%.

Ad oggi non erano disponibili trattamenti di provata efficacia. Nel 2011 la molecola Pirfenidone ha ricevuto l' approvazione dall'Agenzia Europea per i medicinali (Ema) come primo trattamento al mondo per la fibrosi polmonare idiopatica. In estate l'arrivo in Italia .