Mieloma multiplo, nuove speranze dalla CAR-T

Tipico dell'età avanzata, la sua diffusione si è mantenuta alquanto stabile nel tempo, mentre la mortalità è in lieve calo. Il mieloma multiplo è un tumore che colpisce le plasmacellule, cellule derivanti dai linfociti B, il cui compito è quello di produrre e liberare anticorpi per combattere le infezioni. La patologia è leggermente più diffusa negli uomini che nelle donne. In Italia, ad esempio, vengono diagnosticati in media ogni anno 9,8 nuovi casi ogni 100mila individui di sesso maschile e 7,6 nuovi casi ogni 100mila soggetti di sesso femminile. Le cellule del mieloma producono in grande quantità una proteina nota come componente monoclonale (Componente M), ovvero un particolare tipo di anticorpo. Viene altresì diffusa una sostanza che stimola gli osteoclasti, i responsabili della demolizione del tessuto osseo. Di conseguenza i pazienti accusano spesso fratture ossee.

Purtroppo non si conoscono ancora le cause di questa neoplasia. Recenti studi, tuttavia, hanno evidenziato la presenza di anomalie nella struttura dei cromosomi e in alcuni specifi geni in chi è affetto dalla malattia. Il principale fattore di rischio resta ad ogni modo l'età. Oltre due terzi delle diagnosi riguardano persone con più di 65 anni. Da non sottovalutare, poi, l'esposizione a radioattività e la familiarità. Una situazione problematica è sicuramente la gammopatia monoclonale. Si tratta di una patologia che provoca una produzione eccessiva di immunoglobuline da parte delle plasmacellule del midollo osseo. Secondo alcune ricerche questo disturbo è una manifestazione dell'invecchiamento del sistema immunitario. La forma più comune è la gammopatia monoclonale di incerto significato, conosciuta anche con la sigla inglese Mgus. Essa non richiede alcuna terapia, ma solo una stretta sorveglianza.

Alcuni pazienti non lamentano alcun sintomo specifico. Eppure esistono alcuni segnali tipici del tumore. Il primo fra questi è il dolore alle ossa che si localizza a livello della schiena, dell'anca e del costato. All'algia si associa una maggiore fragilità dell'osso che può rompersi anche dopo traumatismi lievi. L'anemia con tutte le sue manifestazioni (debolezza, stanchezza, difficoltà respiratoria) è legata alla diminuzione del numero di globuli rossi. Più rare, invece, la leucopenia e la trombocitopenia. I pazienti possono altresì presentare insufficienza renale o alti livelli di calcio nel sangue. Ciò è dovuto all'invasione delle ossa da parte delle cellule maligne con conseguente rilascio di calcio che influenza la funzione dei nervi. Un suo livello elevato è causa di debolezza e confusione mentale.

Come riporta Ansa.it una speranza per chi è affetto da mieloma multiplo è riposta nella CAR-T, ovvero una terapia basata sulle cellule del sistema immunitario del soggetto che, dopo essere state prelevate, vengono ingegnerizzate per essere usate contro il cancro. Lo studio di fase Ib/II CARTITUDE-1 che ha coinvolto 29 malati recidivanti o che non avevano risposto alle cure, ha dimostrato che la CAR-T raggiunge una risposta terapeutica nel 100% dei casi, con una risposta molto buona o migliore nell'86% degli individui e parziale nel 14%.

I risultati preliminari della ricerca, presentati al Congresso Annuale dell'American Society of Hematology da Janssen (azienda farmaceutica di Johnson&Johnson) sebbene si riferiscano ad una casistica limitata, fanno ben sperare per il futuro.